奥门新葡新京赌场加速罕用药研发!罗氏制药分享罕见病领域最新研究进展

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可流通性差常常导致药物断供

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上海,国药在线总经理办公室。

根据世界卫生组织定义,罕见病是发病率在0.651的疾病。据统计,全球有7000多种罕见病。由于我国人口基数庞大,中国的罕见病患者预计超过2000万人。近年来,随着医疗水平的不断提升,我国医疗保障体系的逐渐完善,罕见病患者这一特殊群体受到了社会的广泛关注。

9月15日 ,“生而罕见
唯爱无憾”罕见病研究新进展及医疗保障新思考专场讨论会在上海隆重举行,本次专场讨论会是第七届中国罕见病高峰论坛的重要环节,由中国罕见病发展中心和复旦大学附属儿科医院主办,并得到了上海罗氏制药有限公司的大力支持。专场讨论会上,来自政府、医疗单位、患者组织、专家委员会、企业的嘉宾汇集一堂,探讨了改革新政下,中国罕见病与孤儿药的现状和发展前景,并表达了共同推动中国罕见病诊疗事业发展的意愿。

王乐天先生欣然接受凤凰网记者采访,为我们解读剖析医药新零售的江湖战局,以及国药在线在市场中的定位和角色作用。

奥门新葡新京赌场 ,然而,已有的政策只针对罕见病防治工作中的一环,有药而不能及时用上药,是摆在罕见病患者面前又一个难题,由于罕见病药品可流通性差,导致药品供应经常出现短缺情况。

据统计,仅有5%的罕见病有药可治,罕见病患者的医疗需求长期得不到满足,亟需药物研发突破现有的瓶颈为患者带来希望之光。近年来,在国家政策的鼓励下,罕见病药物研发、诊治规范和患者关怀越发受到重视。作为个体化医疗的倡导者和领先者,罗氏制药也已开始积极将个体化医疗的理念引入罕见病新药的研发之中,并有望将其成果加速引进中国并惠及广大中国罕见病患者。

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此次,作为个体化医疗的领导者,罗氏携手国内药品流通领域各方大咖,率先呼吁推动罕见病用药供应平台的建设,拟通过罕见病药品集中配送中心进行集中配送,降低了罕见病药品的库存成本,同时减少医院和经销商所面临的备货风险,有效解决了患者用药保障问题。

“罕见病人”不罕见,药物研发与临床治疗不容乐观

王乐天先生曾任九州通旗下好药师电商CTO,参与建立好药师B2C电商体系,2015年参与创建国药在线,并出任掌门人至今,是医药+互联网转型倡导者。

国药控股江苏有限公司总经理曹志毅说:目前,很多罕见病患者,确实在找药的过程中经历了非常多的麻烦和困难。曾经一家江苏省内医院曾经向国控江苏要求供应一例罕见病药,这个药在整个江苏省都没有一例库存,最终是由国控江苏联系总部从其他地区抽调资源实现了药品供应,这其中,医院、商业公司、药品生产商信息链条上任何一个环节受阻,该款罕见病药品都无法实现供应。这只是我们帮助罕见病患者找到药的个案,真正提高罕见病患者的可及性,还需要建立一套完善的罕见病用药保障机制,此次大家一起探讨的罕见病用药供应平台的建立对医院、经销商、药企,特别是对于患者都非常有现实意义。

“玻璃人”、“木偶人”、“不自觉跳舞”、“松软儿”这些疾病有一个统称——罕见病,又被称为“孤儿病”。全世界已知的罕见病约有7000种,按照五十万分之一发病率测算,预估我国罕见病患者总数不低于2500万。

医疗改革衍生新机遇,医药变局皆系于新政

制药与流通巨头发力精准管理

罕见病作为一个整体并不罕见,但对于单个罕见病病种,无论在新药研发还是临床治疗方面都面临着较大挑战,很多罕见病认识水平低、误诊率高、药物可及性也很差。以脊髓性肌萎缩症为例,这是一种被称为“2岁以下婴幼儿头号遗传病杀手”的罕见病,患者脊髓内的运动神经细胞受到侵害后,会逐渐丧失各种运动功能,甚至呼吸和吞咽。很多儿科医生都对它知之甚少,甚至有些神经科医生也不一定能做出准确诊断,导致误诊率居高不下。一旦不幸确诊,患儿和家庭还将继续面临无药可用的窘境,家长只能投入更多的精力,从护理和营养上维持和改善患儿的器官功能。

“我们一起回顾一下目前的医药政策环境,这有利于我们更好理解国药在线的市场定位和发展战略。”在接受正式采访前,王乐天先生如是说。

打通最后一公里

2018年4月,国家卫生健康委员会等5部门联合制定了《第一批罕见病目录》,包含121种罕见病。据不完全统计,仅44个病种有相关药物在全球上市,多数疾病还处于无药可治的状态。全国政协委员、国家卫健委罕见病诊疗与保障专家委员会副主任委员、北京大学第一医院教授丁洁教授表示,一方面,对罕见病发病机制研究不足,对治疗靶点的研究也不够;第二,企业研发新药通常需要投入上亿的资金和长达十多年的时间成本,而罕见病患病人群少,未来投资收益回报低,企业对罕见病药物的开发动力不足;第三,由于患病人群少,难以找到足够数量的病人开展相关临床试验,无法满足药品上市的要求。

在中国,医院用药和药店用药是两个体系。医药零售连锁企业是以OTC药品为主,加很少部分的处方药、保健品和器械作为销售体系,它的流通定价是医药零售连锁企业的定价加一定利润后,面向C端用户销售。医院用药则是以处方药为主,占据整体医药市场中的处方药比例高达90%,采用国家招标制定价的销售体系。在现行两票制和零加成的医药政策下,医药企业按中标价把药品销往医院,医院在门诊药房零加成卖给患者。

罕见病患者群体数量少,缺关爱,缺关注,用药特别贵,或者根本找不到药。目前,罕见病的话题并不新,而且未来中国的罕见病人群会越来越大,核心问题还是患者用药的可及性问题。作为大型央企和罗氏这样有社会责任感的跨国药企,都有责任扩大罕见病的宣传,提高政府和更多地区医疗机构对于罕见病的关注。

个体化医疗理念,引领“孤儿药”研发全面加速

国家医保用药的招标制度用了很多年,也改了很多年,但一直备受诟病。在国家密集出台医药改革文件,以及医保控费的大环境下,王乐天先生有自己的独特见解。

国药控股陕西有限公司副总经理刘虹指出:我们这么多年来目的就是惠及患者,不会考虑更多的成本问题。中国有这么多的罕见病患者群体,作为流通企业特别是央企,需要发挥我们的力量来聚合更多的渠道,主动承担责任,一起协作推动罕见病用药供应平台的建立,根据患者需求进行精准优化配置,建立新型的管理模式,使药品供应中的每个环节都保持渠道畅通,让罕见病患者、医生、药品生产商、药品经销商能够通过罕见病用药供应平台顺畅的交流,帮助患者找到最佳便捷的购药路径。

根据目前研究,约80%的罕见病是由遗传缺陷导致的。从某种意义上说,罕见病是可致病基因的极端表现,通过对极端病例进行更深入的研究,将有助于提高对人类疾病机理的认识,帮助开发出更有效的治疗手段。作为个体化医疗的全球倡导者和领先者,罗氏已经开始积极将个体化医疗的理念引入罕见病新药的研发之中。

“在医院体系当中,医药定价是招标价,流通环节仅仅是做了配送。而零售体系基本是低价进货,加价后面向C端用户销售。对于零售药店而言,必须要维持药品30%左右的毛利率才得以存活。”

此次罗氏制药和多家药品流通领域领导企业正式创建的新型合作伙伴关系,就是合力解决罕见病用药最后一公里供应问题。罗氏作为个体化医疗的领导者,始终致力于推动医疗产业链的模式创新,解决中国患者在用药保障上遇到的挑战和困难。打造以患者为中心的新型药品供应服务模式,就是让中国的患者能够及时用上安全的放心药、救命药,为保障罕见病患者用药开拓新格局。

个体化医疗时代,每一种疾病都将被更精准细分。也许在不远的将来,一些普通疾病经过分型,与罕见病在数量上并无多大异。关注罕见病个体化诊疗,某种程度上也是探索疾病诊疗的未来模式。罗氏制药医学部副总裁李玮介绍,“依靠在个体化医疗领域积累的优势,罗氏集团已经在罕见病领域取得了一些突破,比如假肥大性肌营养不良症、脊髓性肌萎缩症、亨廷顿舞蹈症、多发性硬化症、抗NMDA受体脑炎等,其中有的药物正在早期研发阶段,有的药物研究已进入三期临床试验阶段,还有的药物已经在部分国家和地区获得突破性疗法认定,并已经开始获批上市。”

“从品规上讲,医院体系的用药,是由医生处方决定的,这是一个特殊的流通品,必须依据处方才可以进行流通。这种特殊性就使得大部分处方药无法出现在零售药店中。从品类上讲,零售药店是以OTC药品为主,而处方药规模只占全国处方药市场的10%。由于医院的特殊性、专业性、仪器诊断等等,中国处方药90%都在医疗机构内流通。所以从品类上讲,医院有的,药店是没有的。这是大环境下的差异。”

辽宁省医药对外贸易有限公司总经理袁克华指出:如何让国内患者第一时间找到药、用上药,这是考量国家公共治理的能力。辽宁省政府和卫健委正在组建罕见病患者库、整合专家资源、加建罕见诊室,用大数据提升整合和分析能力,为罕见病药物研发、确诊提供一些技术支持。未来,我们还将建立省级、重点地市集中配送模式,搭建起罕见病用药集中配送中心,临近省市将进行集中配货,规划出药品供应路线图,做到库存精准管理,完善药品供应机制保证药品流通过程中的连续性和稳定性,形成保障罕见病患者权益的平台闭环,让罕见病患者在有限的治疗选择中,不再为药品短缺所困扰,解决罕见病药品供应最后一公里的问题。

罕见病发展中心CORD创始人、主任黄如方呼吁,作为患者代表,我们希望有更多的企业参与到罕见病药物的研发中来,让更多孤独的罕见病患者看到希望。对于国外已经处于试验阶段的药物,希望也可以考虑纳入更多中国患者参与到全球试验中,加快救命药在中国上市的步伐。另外,我们也希望大众能了解,每个人都可能携带罕见病的缺陷基因,只要有生命的传承,就会有发生罕见病的可能,罕见病患者用羸弱的身躯承受了人类进化的代价。所以,我们呼吁社会各方都关注和参与到罕见病防治事业的发展中来,这不仅是在帮助罕见病群体,也是在为人类的下一代铺就一条平坦之路。

国药集团是由国务院国资委直接管理的大型医药健康产业集团公司,业务基本囊括了医疗健康产业的所有环节,旗下1100余家子公司,包括国药控股、国药股份、国药一致、天坛生物、现代制药、中国中药6家上市公司。2017年,国药集团营业收入超3500亿元,位列世界500强企业第194位。2018年,集团继续保持业绩高速增长,最终营收超3900亿元。相比较年营收额,尽管国药集团拥有全国最大的连锁药房国大药房,但零售占比并不高。

政策提速、多方助力,中国罕见病迎来新时代

国药在线作为国药集团实施零售转型战略的载体,是国药集团数百家零售与分销公司线上对外合作门户。互联网新零售模式下的赋能业务与增值业务,是国药在线在国药集团内的战略定位。

以“冰桶挑战”为代表的一系列社会公益活动使罕见病进入大众视野,政府和社会各界对罕见病的关注度不断提升。2017年《“健康中国2030”规划纲要》明确提出完善罕见病药品供应保障体系的任务;同年《关于深化审评审批制度改革鼓励药品医疗器械创新的意见》中进一步提出要提升罕见病用药的可及性;2018年国家又公布了《第一批罕见病目录》以及《中国罕见病研究报告》。这一系列的政策与行动,让我国罕见病患者越来越有“盼头”。

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在临床上,国内罕见病领域的专家们正致力于研究中国特色罕见病的发病特点和诊疗现状,从而提出更加“接地气”的解决办法。丁洁教授介绍,近期,各地的很多罕见病专科正积极合作,例如开展注册登记和数据共享。通过不断建立多学科诊疗模式、研究制定临床诊疗规范或共识,推动医生诊疗水平的进步。

在谈到最新政策的时候,王乐天先生斩钉截铁的说:”影响最为深远的应该是去年出台的’4+7’带量采购模式”。2018年11月15日,以上海为代表的11个试点地区委派代表组成的联合采购办公室发布了《4+7城市药品集中采购文件》。其中规定:”化学药品新注册分类批准的仿制药品目录,经联采办会议通过以及咨询专家,确定采购品种及约定采购量”。业内称为带量采购。

在罕见病救助和保障方面,我国各地方政府也正在因地制宜地摸索出各种特色模式。罕见病发展中心高级顾问、青岛市社会保险研究会副会长刘军帅介绍,在罕见病领域,我国已有很多地方探索出很多模式,比如浙江模式、青岛模式,这些模式都是由当地政府主导,部分病种多方共付的模式。具有政府多部门联动、社会多方资源共享的特点,这样患者在报销后,自己支付的费用在承受范围内,最大程度减轻患者经济负担。

“4+7″带量采购本质是医保控费,医保年年都在上涨,国家无法承担之重。只能改,必须改。国家带量采购,价低者得之。这种模式下,一些通过了一致性评价的国产品种,中标进入了国家带量采购目录。因为有带量的承诺,医院优先使用中标药品,这就迫使以前也是医保目录药品的一些品种在医院暂时消失。如果患者想要吃这些原研药,只能去院外渠道寻找供应。

目前,已经有一些罕见病患者和创新药企尝到了这些政策的实惠。据李玮介绍,2016年,在患者群体和专家的呼吁下,原国家食品药品监督管理总局免三期临床试验批准了罗氏集团的托珠单抗用于治疗全身型幼儿特发性关节炎,比原计划上市时间提前了四年。中国目前有超过10,000名sJIA患儿,在托珠单抗获批之前,很多儿童仅能长期使用糖皮质激素用于治疗,导致肥胖,停止发育等。托珠单抗获批sJIA适应症后,一些地方政府已经将其纳入大病医保,再加上企业资助公益基金会的患者援助项目,目前已有约千余名sJIA患儿得到了治疗。目前另一款用于治疗A型血友病的新药也在今年获得了国家药品监督管理局的罕见病新药加速审批。

“4+7″政策、合理化用药及DRGs等政策陆续出台,医院内用药受到诸多限制,继而让近水楼台的院边药房形成了一个新的消费风口。另一方面,基层诊疗制度也在逐渐改变当前医疗机构的药品流通结构。随着基层诊疗政策的不断推进落实,未来就医趋势可以预见大量的慢病常见病患者主要由基层医疗机构负责,而等级医院会转变为大病、疑难杂症施治及康复医院。但当下,基层医疗机构的药品流通存在明显的痛点,即品规数量及可及性问题。

黄如方总结,从本次罕见病高峰论坛上各方的积极参与可以看到,一个政府主导、企业、社会等多方力量共同推动罕见病事业的“生态体系”正在逐步形成,并将推动我国罕见病诊疗从无医可求、无药可治、孤独无助的情况过渡到有医可问、有药可治、多方关注的希望之境。

如何化解这个难题,王乐天先生也谈到了自己的见解,未来基层医疗体系会以区中心医院、乡镇卫生院牵头,向下辐射管理基层全科医生、村医等,以医联体/医共体方式层层管理,学科专家牵头指导来解决医疗资源可及性问题。然而针对药品的流通供应链与可及性,基层医疗机构的痛点依然存在。

血友病脊髓性肌萎缩症

像国药集团这种大型医药商业公司,采用的是渠道物流方式,自建物流车队,甚至可以实现跨城市地域的大型医疗机构配送任务。但针对基层医疗机构,这种流通体系几乎失灵,基层全科医生的药品是典型的碎片化市场,渠道物流模式因为成本太高而不经济。另一方面,基层医疗机构在药品零加成政策下,为准备这些药品,需要配备库房、药师、管理人员等,反而增加了成本。如果有药品供应链服务公司能够解决医院零库存以及最后一公里配送,那就是两全其美的方法。

常见症状:皮肤出血斑 关节腔内出血

谈到这里,未来的两个医药市场已经很明显呈现在我们面前了,即等级医院和基层医院这两个未来可期的市场:与等级医院用药形成互补的院外药房市场;解决基层医院用药零库存与可及性痛点的供应链市场。

并发症状:缺血性坏死

专病保险或成新风口,国药在线积极布局探索

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当前,”保险+健康”模式成为热议,商业保险与互联网医疗合作,王乐天先生从险企和药企的需求谈到这种新生态体系。

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中国健康险市场在过去几年中经历了爆发式增长,继百万医疗险之后,健康险行业的下一个热点是什么?随着医疗人工智能技术不断进步,专病险、癌症复发险等创新型健康险发展势头加快,使得更多亚健康人群也能获得平等保障。

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相关机构给出了这样一组数据,中国有7.5亿亚健康人群,高血压人口有2.7亿人,糖尿病患者达到1.14亿人,脂肪肝患者约为1.2亿人,76%的白领处于亚健康状态,20%的人群患有慢性病。

¥28.8购药

“与健康人群相比,患病群体对保险保障的需求更加迫切。数字化与保险的深度结合,正在改变传统健康险的精算模型及整个业务价值链,让很多疾病患者从不可保变成可保。”王乐天先生表示。

症状体征 用药治疗 饮食保健 病理病因 检查鉴别 并发病症 预防护理

在”4+7″的制度下,药企也在寻求新的营销方式和利润增长点。市场上
“买药送保险”形式不断创新,针对慢病、疗程药患者,在购买一定疗程药品后,把折让部分变为保险赠送给患者。然而实践检验下来市场叫好不叫座,反响平平,究其原因,药房销售只有卖药经验,缺乏保险营销知识,患者关心的是药价,不关心附赠的保险价值。健康险的最终目的是服务于人,对于患者来说,其痛点并不在于获得经济补偿,而是如何更快地恢复到健康的状态。

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因此,对保险公司而言,提供的不仅是一份保单,而是应该花更多精力打通大健康产业链上下游,打造保险+医疗、保险+医药、保险+健康管理、保险+养老等多层级模式,变事后的被动赔付为事前的主动预防和事中的积极管控,管好慢病,预防大病。

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国药在线也成立了自己的保险事业部,也将积极探索保险+医疗新模式,尤其是在慢性疾病领域,期待行业内出现好的产品和模式。

瞄准处方外流千亿市场,继续布局院边店智慧药房

对处方外流这一近2000亿的市场,王乐天先生显得信心满满。

能够承接处方外流的最佳角色是院边店,院边店大多是由医院纯销业务的商业公司开设,目前各大商业公司都在紧锣密鼓新建与收购院边药店,加上商业公司在供应链资源、运营管理模式上都更适合承接处方外流。国药在线看好这个方向,将继续通过与分销公司协作方式布局院边店,依托分销公司的品种资源优势,辅以互联网电商技术能力,共同承接处方外流。

零售药店分级管理政策出台之后,受经营面积、执业药师服务、药品供应存储能力等限制,只有少部分的药店能够获得医保、医药企业的支持,承接处方外流。而其他的一些药店将走向大健康超市的概念,为居民提供健康产品、OTC等,弱化处方药渠道属性。

目前很多资本方进入连锁药店行业,王乐天认为,即使大部分社会药店从品种结构方面不能很好地承接处方外流,但大健康市场的前景也很广阔,不失为非常好的布局。不过在资本的助推之下,零售药店的并购成本在去年达到历史高点,近期虽有所降温,但仍要防止市场非理性过热。

DTP药房概念近期也非常流行,不过传统意义上的DTP药房的品种决定权一般由药企主导,对经营的品类服务要求高,有一定的布局门槛。由于受药企主导,总体规模达百十来亿,细分市场不容易做大。目前DTP药房市场的领先玩家是国药、上药、华润等,也是分销企业的资源占优。

由于DTP是最为成熟的”处方外流”业务,所以未来DTP的”泛DTP”扩展模式可能是一个突破口,更多的高值自费处方药、与等级医院差异化的药品供应、优质的药事服务是脱颖而出的关键。

国药在线成立4周年,硕果累累备受资本青睐

6月28日恰逢国药在线成立4周年。

从2015年参与成立管理至今,王乐天先生给了我们一组数据:国药在线4周年,先后2轮融资,共募集资金4.2亿。与国药集团20多个省的兄弟公司,建立了42地市协作仓,品规数5.6万,药品品规数达2.8万,已经建成中国最大的2C药品线下供应体系,线上线下会员累积达2800万。王乐天先生还透露出,国药在线今年已启动海外购、精准营销与保险业务。很快在平台上,我们就能见到数万个海外品规,创新的药械与消费类诊断服务,以及与保险公司合作的创新服务产品。

国药在线自创始以来,聚焦点一直是国药集团的供应链延伸服务,互联网新零售模式下的赋能业务与增值业务,是国药在线在国药集团内的战略定位。目前就处方外流、智慧药房方案已经与国药集团兄弟公司在江西、云南、河北、湖南、北京、沈阳、广西、重庆、四川、山东等地进行开发与部署。

2019年初,国药在线启动和抚州卫计委区域卫生健康公共平台的项目建设,并在当地设立中心智慧药房。在江西省”互联网+医疗健康”相关文件的指导下,按相关要求开展试点工作,选择抚州市第一人民医院,率先搭建互联网医院平台,以更高的效率和更优的水平承担抚州市医疗保健任务。

国药在线作为项目的承接方,为医院提供互联网医院准入审批、接入互联网医疗服务监管平台、获取互联网医院牌照、产品上线及运营维护等服务,搭建互联网医院及处方流转及监管平台,智慧药房加无人提药点的服务体系,线上集中审方中心等,加快医院在”互联网+健康”的发展步伐。

回到国药在线的发展上来,王乐天先生表示,未来国药在线还将坚持”互联网+”赋能医药战略,强化院边店与智慧药房布局,统筹协调资源,掘金院外医药新零售市场。

问医药江湖,谁主沉浮?国药在线”长缨”在手!